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快科技12月31日消息,今年是渐冻症抗争者蔡磊抗击渐冻症的第五年,日前,蔡磊与妻子段睿在直播间揭晓2024年度“生命科学破冰奖”,中美瑞康创始人兼CEO李龙承获奖,奖金为500万元。
该奖项旨在表彰李龙承博士在渐冻症(ALS,肌萎缩侧索硬化症)药物研发领域做出的杰出贡献,特别是他在SOD1和FUS两种基因型渐冻症治疗研究中取得的突破性进展,为患者带来了新的希望,具有里程碑式的意义。
李龙承获得该奖项后,蔡磊艰难发声:“祝贺您,您是病友们的英雄。”
据介绍,用于治疗SOD1基因型的RAG-17药物已进入I期临床试验并完成首例患者给药,用于治疗FUS基因型的RAG-21药物也成功获得FDA授予的孤儿药资格。
此前,RAG-17在研究者发起的临床试验中已取得成果,数据显示,鞘内注射RAG-17耐受性良好,且未发现临床意义上的不良反应,该药物有效改善了患者的生存状况,延缓甚至可能终结疾病进程,基本实现救治SOD1患者生命的目标。
据了解,蔡磊是原任职京东集团财务副总裁,也是“互联网+财税”联盟会长、中国电子发票的推动者。
他在2019年确诊渐冻症之后,走上了推动“解冻”病症的漫漫征途。
渐冻症是一种罕见病,被世界卫生组织列为五大绝症之首,这是运动神经元病中的一种,患者逐渐出现全身肌肉萎缩、无法说话、无法吞咽、无法呼吸,直至死亡,迄今为止,渐冻症病因不明,且无法治愈。
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责任编辑:拾柒
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快照生成时间:2024-12-31 06:45:01
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