“医”线观察｜儿童造血干细胞移植“重启生命之门”

编者按：

发展新质生产力是推动卫生健康事业高质量发展的内在要求和重要着力点，而医疗、医保、医药“三医联动”是深化医药卫生体制改革的重要抓手和关键环节。“‘医’线观察”专栏，聚焦“三医联动”，诠释“新质生产力”，旨在传播新知，启迪未来，深入探索和展现卫生健康事业一线的新发展、新动力及其深远意义。

“好消息，好消息，恭喜又一位小勇士移植成功！”

“恭喜恭喜！祝小朋友以后的日子都平平安安！健康快乐成长。”

……

近日，贵州省儿童医院血液肿瘤病友群里传出好消息：一名接受造血干细胞移植的患儿顺利出仓，获得科室颁发的“勇敢之星”奖状，并与医护人员留影，庆祝其在与疾病的斗争中取得了阶段性胜利。群友们纷纷送上祝福，激动的景象让人心里暖融融。

贵州省儿童医院于2014年在遵义医科大学附属医院挂牌成立，是我省专门提供儿童医疗服务及对儿科医学人员进行培训的省级儿童医院，这也是全国为数不多在非省会城市、集医教研一体的综合性儿童医院。近年来，该院致力于儿童造血干细胞移植治疗难治复发白血病、重型再生障碍性贫血、重型地中海贫血、实体肿瘤、先天骨髓衰竭性疾病，各种类型的原发性免疫缺陷疾病以及遗传代谢性疾病治疗，是省内开展儿童移植种类最多、移植患者年龄最小的单位，为患儿“重启生命之门”保驾护航。

贵州省儿童医院大楼

从无到有能看病

造血干细胞移植是患者先接受化疗或放疗，有时联合其他免疫抑制药物，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后再回输采自自身或他人的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能的一种治疗手段，它也是一些危重疾病最后唯一的治疗方法。

2013年，遵义医科大学附属医院/贵州省儿童医院陈艳教授，在外求学工作10年后作为人才引进重新回到遵医附院工作。彼时，针对儿童重大血液疾病高发，而我省大型医院儿童血液及肿瘤诊治能力严重不足，许多病人延误治疗或赴外省诊治，致死亡率较高的问题，她带领团队聚焦儿童重大血液疾病的早期诊治。

“当时经济条件好的家庭，就去大城市寻医，而大多数家庭担心人财两空就放弃治疗，非常令人痛心。”陈艳教授说，她回来后就开始筹建儿童血液肿瘤科，患者从无到有，她和团队想尽办法告知血液肿瘤患者，该病可以治好，而且在就近的遵医附院就能治疗。

随着越来越多的血液肿瘤患儿疗效显著，陈艳教授团队在2015年又提出造血干细胞移植重点项目申请，并获得批准。那时，省内造血干细胞移植更多针对成人，还没有完全针对儿童的移植仓。

“当时要建儿童移植病房并提出开展移植工作，很多人认为几乎是不太可能的事，都说至少是20年以后的事。”陈艳教授回忆道，尽管项目得到了省里和医院的大力扶持，资金却依然紧张。为确保每一分钱都用在刀刃上，陈艳教授和她的团队亲自操刀，绘制设计草图，反复听取国内专家意见。经过无数次的修改和完善，以及团队的艰苦努力，移植仓终于成功落成并通过验收。

贵州省儿童医院造血干细胞移植病房环境

2021年，该院成功施行了首例儿童造血干细胞移植。患者是一名8岁的重度地贫女孩，同时合并自身免疫性溶血性贫血，在解决凶险的术后感染、排异等问题后，患儿顺利度过危险期，其哥哥的全相合干细胞在体内“茁壮成长”，终于脱离了终身输血，和正常的孩子一样生活学习了。2022年，陈艳教授团队又竭力突破技术局限，成功为重度地贫患儿施行院内首例半相合移植，随后更多患儿生命得以延续。

从有到优看好病

2024年，陈艳教授领衔的《儿童重大血液肿瘤疾病诊治技术的集成与应用》课题获批贵州省重大科技成果转化项目，是省内儿科唯一的科技创新人才团队。这一成就标志着贵州省在儿科医疗科技领域的突破，预示着未来将有更多血液肿瘤患者受益，医生的创新技术将更有效地转化为患者的福利。

事实上，造血干细胞移植除了技术难度外，另外棘手的问题是需要有正常的干细胞来源。通常的来源是志愿者捐献或亲属捐赠，无亲缘关系供者与受者完全相同位点的概率就像大海捞针；而同胞（兄弟姐妹）相同的几率大一些，父母和患者基本上只有一半的位点相合，这种配型移植的难度最大。

陈艳教授团队查看患儿情况

“干细胞就像种子一样，不容易植入进去，排异也很大，很容易导致移植失败。”陈艳教授坦言，配型完全相合的患儿的移植几乎都在省外做完了，一些只有半相合且伴有很多并发症的患儿却得不到治疗，团队只有迎难而上，认真分析病情，有针对性地制定个体性方案，克服种植不进去、各种排异反应以及感染等重重困难，让正常的干细胞在患儿体内生根发芽并茁壮成长。

“以疗效好又最经济实惠的移植方案，治疗各种疑难病例。”这是陈艳教授团队的初衷。针对贵州患者普遍经济窘迫问题，团队对现有的移植方案进行改良，推出经济有效的普惠型造血干细胞移植技术，优化移植过程中预处理、抗排异、促植入三个技术环节，减少患儿感染和排异现象，尽量降低用药成本，将住仓时间维持在12天左右，缩短住院时间，移植费用是全国平均水平的二分之一甚至三分之一，既节约了医保基金，又极大地减轻了患者家庭负担。

为患儿学习玩耍而设置的小勇士加油站

“由于移植效果不错，原打算在外地做移植的患儿也有回来的，目前排队进仓的患儿有30多个。”陈艳教授说，团队虽竭力希望每位患儿都能得到救治，但受限于有限的医疗资源，目前尚无法全面覆盖所有需求。因此也希望重型地贫的家长在等待移植的时期，要遵医嘱为患儿输好血、排好铁，或许不久就能成为一名“幸运儿”。

从优到强好看病

当前，贵州省儿童医院造血干细胞移植病房占地近500平方米，建有移植仓10间，其中百级仓6间，千级仓4间，是目前我省面积最大、配套设施最全的儿童移植病房。贵州省儿童医院现已成为省内最大的儿童血液肿瘤中心，儿童白血病等各种血液肿瘤患者住院人数居贵州省前列，是省内开展儿童移植种类最多、移植患者年龄最小的单位。

开展移植的病种包括：难治复发的白血病、地中海贫血、重型再生障碍性贫血、淋巴瘤，神经母细胞瘤等恶性疾病，其中包括贵州省年龄最小的地贫患儿，而糖原累积病、免疫缺陷病等遗传代谢病都是贵州省首例，四年来已成功移植患儿近80例，取得了很好的疗效。

随着贵州省儿童医院造血干细胞移植技术越来越成熟，名气也愈发响亮，慕名而来的患儿及家庭越来越多，其中还包括了来自四川、重庆、云南等周边省市的患儿家庭。据统计，省外来院移植患儿数量有20余例，占总数的约四分之一。

陈艳教授在相关论坛交流发言

有了众多成功案例，陈艳教授团队积累了丰富经验，在造血干细胞移植方面取得了长足进展，医院整体实力得到大幅提升——儿童白血病的诊治、地中海贫血的筛-防-控-治体系，以及噬血细胞综合征的诊治水平居全国前列。儿童血液系统疾病采取规范化、精准化、个体化治疗，使白血病完全缓解率达到国内一流水平，是国内率先采用NGS新方法进行地贫筛查及诊断的单位之一，是首批通过备案的30家干细胞临床研究机构之一。

一花独放不是春，百花齐放春满园。陈艳教授还一直致力于儿童造血干细胞移植在全国乃至全世界范围内的推广应用，毫无保留地传授经验，同时得到业内专家的认可。不久前，泰国和印尼的专家也到院参观交流，双方签订合作协议，切实推动各方的进步和发展。

未来，陈艳教授团队将继续在儿童造血干细胞移植的路上奋勇向前，做出贵州特色，中国特色，为更多的患者赢得生存的机会。同时不断促进各方在医疗技术创新、人才培养、科学研究等方面的深入交流和合作，让各方的医疗工作者能够携手并肩，共同探索医疗领域的新技术、新方法、新理念，切实推动医疗技术领域的进步和发展，尤其是推动儿童地中海贫血防治和造血干细胞移植技术的发展，共建“一带一路”医疗合作的新篇章，为人民群众的健康福祉贡献更大的力量！

通讯员张洁 尹欢

唐华娇 吴双双 唐龙 肖毅

贵州日报天眼新闻记者 杨国军 汪盈平

编辑 龙艳

二审 何剑

三审 杨国军