罕见病日｜想要回归“有力人生”，重症肌无力患者建议做好这些事

2月28日是第19个国际罕见病日，旨在提升社会对各类罕见疾病的关注与认知。重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，主要分为眼肌型和全身型。2018年，全身型重症肌无力被纳入了国家第一批罕见病目录。该病病程长、易复发，严重影响患者的日常生活和工作，急性加重时亦可危及生命。

为此，中国吉林网对话了吉林大学白求恩第一医院神经内科主任医师邓晖，她从急性期出院后防复发要点、日常病情评估方法、“双达标”治疗目标及非急性期优化治疗方案等方面全面进行了科普。

急性期出院后防复发，巩固治疗是关键

临床上，有些患者在急性发作住院、症状好转出院后，感觉身体恢复了，便自行把药停了。“这其实很危险。”邓晖医生指出，急性发作后出院的一年内，仍是复发高危期。“表面上症状缓解了，但免疫紊乱尚未完全恢复，身体对感染的抵抗力仍比较弱。一次普通的感冒都可能像导火索一样，再次诱发疾病活动。”因此，出院后要在医生指导下进行巩固治疗。例如，使用FcRn拮抗剂艾加莫德等免疫药物巩固治疗，降低复发风险。她强调，每位患者的病情不同，治疗方案必须遵医嘱，切勿自行停药。

重症肌无力的一大特点是症状容易反复、时好时坏。出院回家后，患者怎么才能知道病情控制得怎么样？邓晖医生建议，患者可以每周在家自己做一次MG-ADL评估。这是一个自评量表，只需要回答几道选择题，就能直观地看出自己在说话、咀嚼、吞咽、呼吸等8项日常能力上的情况。复诊时，把自评结果拿给医生看，能帮助医生更准确地判断病情变化。

ADL评分越低越好，0分或1分是理想的“达标”状态，说明近期症状控制得不错；如果分数较之前升高超过2分，就提示病情可能有波动，应尽快联系医生。

生活品质被打折？“双达标”宜早不宜迟

在重症肌无力的治疗中，仅仅控制住病情就够了吗？2025年的《中国重症肌无力诊断和治疗指南》给出了治疗目标：患者应追求“双达标”。

通俗理解，第一重达标是症状控制达标，即最大限度实现疾病缓解、控制住症状；第二重达标是副作用控制达标，即尽可能减少药物副作用，提高生活质量。指南特别明确，对于常用激素的患者，每日剂量降至5-10毫克，才算达到安全范围。

“治疗不仅要追求双达标，更要尽早实现双达标，这样患者才能更快地回归高质量的生活。”邓晖医生解释道。

现实中，一部分处于非急性期的患者，长期依赖胆碱酶抑制剂、糖皮质激素或免疫抑制剂等传统药物，虽然控制住了部分症状，但仍面临疗效不够理想、副作用影响生活等问题。

满足于“将就”，可能暗藏风险。比如，本是家庭顶梁柱的壮年患者，却因为残留的症状，在职场中力不从心，职业发展被迫按下暂停键；年轻患者尤其是女性，因长期服用激素，面临“满月脸”“水牛背”等容貌变化，给社交和婚恋带来巨大的心理压力。长期接受高剂量的激素治疗后，老年患者骨质疏松的风险可能加剧，影响晚年生活质量。

研究显示，ADL评分每升高一分，病情恶化的风险就会增加13%；而每日激素剂量维持在10毫克以上，长期也会增加不良反应的发生率。邓晖医生建议，非急性期患者不应安于现状，应在医生指导下积极探索更优的治疗方案，改变被疾病束缚的生存剧本，赢回本该拥有的给力人生。

重症肌无力的治疗核心在于规范与坚持，急性期尽早追求“双达标”能显著提升生活质量，缓解后的巩固治疗是防复发的关键，患者需遵医嘱用药、定期开展MG-ADL自评，主动与医生沟通病情变化，通过科学的治疗、长程管理摆脱疾病困扰，逐步回归有质量的正常生活。

中国吉林网 吉刻新闻记者 高健波

摄像 洪逗

视频制作 洪逗