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苏企细胞治疗新药实现罕见病孤儿药“双认定”
长期以来，献血是采集输血用血小板制剂的唯一途径，而一家来自苏州的创新企业正在带来新的可能。记者从苏州血霁生物科技有限公司获悉，3月21日，由公司自主开发完成的全球首个血小板相关细胞新药XJ-MK-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格，用于治疗罕见病先天性无巨核细胞性血小板减少症。此前，这款细胞治疗药物已先后获得FDA两个儿科罕见病（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）资格认定。至此，XJ-MK-002实现了美国FDA“孤儿药”和“儿科罕见病药物资格”双认定。
血霁生物成立于2021年，是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司。通过体外诱导干细胞定向产生血小板，血霁生物以无需基因编辑、无饲养层细胞、无血清的体系打造最安全的再生血小板产品，致力于解决输血供需不平衡的难题。这意味着，未来输血可以不再单纯依赖献血。目前，公司血小板相关管线和产品布局涉及血小板药物递送、血小板裂解液、冷冻血小板注射液、再生人血小板裂解液培养基等，相关新药临床试验申请（IND）和正式临床试验正在“全速前进”。
此次新获得FDA孤儿药认证的XJ-MK-002，在去年两次获得FDA儿科罕见病（RPDD）认证。去年10月，首先获FDA认证授予先天性无巨核细胞性血小板减少症儿科罕见病（RPDD）资格认定，有机会为儿童血小板疾病的治疗提供新的选项；去年11月，又获FDA认证授予儿科罕见病（RPDD）资格认定，用于治疗血小板无力症。实现FDA儿科罕见病和孤儿药双认定，证明了XJ-MK-002在相关适应证方面的有效性和安全性。据悉，这一细胞药物无需任何基因编辑，可以实现从造血干细胞经过模拟发育过程而分化，且生产工艺稳定，周期短，造价低，回输剂量低，可以实现血小板数量的持续及高效的回升。目前，该细胞在2个物种中完成了效果测试。
据悉，公司另一款面向临床血小板减少症人群的创新药品XJ-MK-001，也已经完成向FDA正式递交临床试验申请前会议（pre-IND）申请，有望正式获得在美开展正式临床试验的资质。如果申请顺利，FDA将会据此在未来批准血霁生物新药注册临床试验的申请（IND），获得开展正式临床试验的资质，成为全球首创的用于血小板减少First-in-Class药物，为病人提供安全可靠、高可及性的输血新药。（苏报融媒记者 董捷）
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快照生成时间：2025-03-24 17:45:02
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